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非狂犬病递送技术+基因编辑 Sarepta Therapeutics(SRPT.US)和GenEdit联手开发创新神经肌肉疾病疗法

发布时间:2025年10月03日 12:17

Sarepta Therapeutics新公司(SRPT.US)和GenEdit新公司现在无限期,双方达成一项数据分析密切合作备忘录,将结合GenEdit的多肽固态胶体递送和平台和Sarepta的基因编辑系统设计,整合可用治疗骨骼肌四肢结核病的基因编辑疗法。作为备忘录的一部分,Sarepta将获得GenEdit密切合作整合的多肽固态胶体的该公司选取权,可用Sarepta选取的多达4个骨骼肌四肢适应症。

GenEdit和Sarepta之间数据分析密切合作的初步体内结果不太可能证明了多肽固态胶体在全身给药后将疗法递送到特定四肢组织的潜能,允许不依靠病毒适配的核酸基因药物递送。

GenEdit新公司的多肽固态胶体递送和平台专指NanoGalaxy,除此以外数千种反应性各异的多肽,每种多肽都具备独有的特性,使其能够核酸完全相同的组织和蛋白子类,并载运完全相同的有效载荷。GenEdit的多肽固态胶体可以递送DNA、RNA或CRISPR基因编辑系统。

根据备忘录,GenEdit可获得超过5700万美元的现阶段收取,也有名额获得期望的整合、税务和商业里程碑收取以及期望产品销售的分级特许权使用费。

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